|
|
| 友華引進Chiesi創新罕病藥 替代療法新選擇 |
 |
|
【記者柯安聰台北報導】友華生技（4120）25日宣布取得Chiesi（凱西）製藥集團Chiesi全球罕見疾病事業部3項罕見疾病的注射藥物在台灣與東南亞市場的獨家代理權。
這3項罕病藥物是用以治療法布瑞氏症（Fabry Disease）、腺苷脫氨酶缺乏引發的嚴重複合型免疫缺陷症（ADA-SCID）與Alpha-甘露糖儲積症（Alpha-Mannosidosis）的酵素替代療法（ERT）。酵素替代療法是以取代病患體內不足或缺乏的特定酶，達到治療的效果。
友華表示，這3項藥物將在台灣、新加坡、馬來西亞、菲律賓和越南等地區上市，為當地罕病患者提供新的治療選擇。
這3項罕病藥品分別是：
Revcovi（elapegademase-lvlr）：用於治療腺苷脫氨酶缺乏引發的嚴重複合型免疫缺陷症，是目前患者極少數的治療選擇之一，已經獲美國和日本核准。
Lamzede（velmanase alfa）：是唯一核准用於治療Alpha-甘露糖儲積症藥品，並已在歐盟和一些非歐盟國家（包括巴西）獲得許可。
PRX-102是正在研發中的法布瑞氏症藥物，這是第1個以植物為基礎，經過化學修飾聚乙二醇化酶替代療法。該藥物的平均半衰期為80小時，與目前可用的酵素替代療法相比明顯更長。2022年最新的三期臨床試驗結果顯示，每4週以靜脈注射2mg/kg PRX-102，耐受性良好。治療1年後估計腎絲球濾過率（eGFR）斜率，和血漿lyso-Gb3濃度均十分穩定。目前法布瑞氏症可用的酵素替代療法標準長期療程為每2週給藥1次，因此PRX-102對於現在每2週接受1次注射的法布瑞氏症患者來說是一種潛在的新治療選擇。
友華執行長蔡孟霖表示，Chiesi是1家以傑出研發成果聞名的國際製藥廠，雙方合作將近15年，具有良好深厚的夥伴關係，合作的一系列呼吸道治療藥物在友華的努力拓展下，在台灣和東南亞等地區都有亮眼成績，獲得CHIESI的肯定與信賴。友華致力於引進開發創新性產品上市，因此當Chiesi成立罕見疾病事業部，專注於研發罕見和超罕見疾病的治療方法時，友華便積極洽談罕見疾病用藥的合作機會。此次合作結合Chiesi的創新產品，以及友華在台灣與東南亞市場的布局與通路，相信可以快速進入市場提供病人更好的選擇，擴大優勢，創造雙贏。
Chiesi全球罕見疾病事業部認為社會應更重視百萬受罕見疾病影響者的問題，Chiesi全球罕見疾病事業部負責人Giacomo Chiesi說，我們努力為世界各地的患者提供罕病藥物，很高興與友華合作，為台灣和東南亞地區受法布瑞氏症、腺苷脫氨酶缺乏引發的嚴重複合型免疫缺陷症和α-甘露糖儲積症影響的家庭提供支持。我們對罕病社區的承諾由來已久，並將繼續投資科學研究和新藥開發，及以患者為中心的各項行動。
台灣是全球第5個制定罕見疾病專法的市場。《罕見疾病防治及藥物法》在此已經實施了20多年。 據衛生福利部國民健康署統計，截至今年1月，台灣累計有1萬9000名患者患有236種罕見疾病。2016年至2020年，用於罕見疾病的專款預算由新台幣45億元增加到新台幣77億元，增幅約為11%。以法布瑞氏症為例，台灣有400多名患者，2020年的藥費超過新台幣20億元。
法布瑞氏症（Fabry Disease）
法布瑞氏症是一種「溶小體儲積症」，是負責製造α-半乳糖苷酶（a-GAL）的基因缺陷引起的。缺乏這種酶會導致一些脂質無法代謝，脂質會堆積在體內許多細胞內的溶小體中，特別是球三糖神經酰胺（GL-3）。GL-3堆積在血管內皮細胞中，會引起腎臟、心臟和腦血管病變；在臨床上還發現GL-3堆積物會引起周邊神經病變和四肢疼痛。
腺苷脫氨酶缺乏引發的嚴重複合型免疫缺陷症（ADA-SCID）
腺苷脫氨酶缺乏引發的嚴重複合型免疫缺陷症(SCID)是一種隱性遺傳疾病，會破壞免疫系統並引發嚴重複合型免疫缺乏（SCID）。病因為缺乏腺苷脫氨酶（ADA），引起核酸代謝物異常堆積，導致T、B淋巴細胞發育不良和功能障礙，甚至可能產生嚴重的細胞和體液免疫缺陷。
Αlpha-甘露糖儲積症（Alpha–Mannosidosis）
Alpha-甘露糖儲積症是「溶小體儲積症」的一種，因產生alpha-甘露糖苷酶的基因缺陷引起。在沒有這種酶的情況下，無法代謝的一些寡糖會堆積在體內許多細胞的細胞質和溶小體中。這種疾病可能導致面部粗糙、免疫缺陷、關節疾病、骨骼脆弱、運動障礙和智力受損。（自立電子報2022/10/25）
|
|
